近日,诺华宣布kymriah治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤(r/r fl)的ii期研究elara达到总缓解率的主要终点,详细研究数据将在未来举行的医学会议上公布,并计划在2021年在美国和欧盟递交新适应症上市申请。
据了解,随着血液癌症患病率上升、对新型治疗方案需求越来越大和医疗保健支出增加等, car-t 细胞疗法市场大幅增长。有数据显示, car-t 疗法市场在 2020 年至 2026 年内将以 34.5% 的复合年增长率进行增长,到 2026 年年底,预计将达到 89.2 亿美元。
因此,基于疗效以及庞大的市场前景,car-t疗法作为近年来肿瘤,尤其是血液瘤治疗领域极为瞩目的创新疗法之一,其进展也一直备受关注。目前,只有3款car-t疗法被批准,分别是kymriah、yescarta、tecartus。其中kymriah是fda批准的头个car-t疗法,获批的适应症有2个,即25岁以下r/r急性淋巴细胞白血病(all)患者(2017.08)和r/r弥漫性大b细胞淋巴瘤(dlbcl)成人患者(2018.05)。yescarta获批的适应症是成人r/r dlbcl或b细胞淋巴瘤,tecartus获批的适应症是成人r/r套细胞淋巴瘤(mcl)。
值得注意的是,目前获批的三款car-t产品主要集中在诺华和吉利德(kite pharma于2017年被吉利德收购)两个企业,其中吉利德在产品数量上占优势,诺华在适应症数量和拓展进度上占优势,未来两个企业在car-t领域不免会碰撞出巨大的火花。
当然除了诺华与吉利德外,目前也正有越来越多药企在加码入局这一领域。公开资料显示,自2017年car-t疗法迎获首批以来,针对这一突破性疗法的临床前和临床期开发都呈爆发式增长。据 clinicaltrails.gov 数据,截至 2020 年 7 月, car-t 治疗临床试验登记项目数量达 550 项。中国以 295 项临床试验居位置,美国以 177 项临床试验位居第2位。中国试验临床数量已是美国 1.6 倍。
总体来看,目前正在进行中的临床试验大多处于临床前期和临床1-2期,占全部临床试验注册(进行中)的比例超过了80%。而从临床实验进展阶段来看,中美两国在进行中的临床试验进展区别不大,均以1-2期临床为主。
但值得期待的是,去年,百时美施贵宝(bms)、kite、杨森/南京传奇以及多家中国生物医药公司开发的car-t疗法获得了令人惊艳的数据,并有两款疗法赶在去年底递交了上市申请。业内人士认为,今年可能将有两款以上car-t疗法获得fda批准,将获批疗法的数目翻倍。
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